1：药物简介：认识一下这位精准的“抗体清道夫”！
罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革®）是一种由优时比公司研发的人源化IgG4单克隆抗体，属于治疗用生物制品1类新药。其核心特点是作为全球首个且目前中国唯一获批可同时覆盖乙酰胆碱受体抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力患者的靶向治疗药物。该药通过皮下注射给药，每个治疗周期为6周（每周给药一次），相较于传统静脉输注，用药更为便捷。该药已于2025年3月获中国国家药品监督管理局批准上市，目前正在开展名为MG0033的IV期上市后临床研究，旨在进一步评估其在中国患者中的安全性。
2：作用机制详解：看它如何巧妙“拦截”致病抗体！
罗泽利昔珠单抗的作用优势在于其精准的“体内血浆置换”机制。它能高亲和力地靶向并结合新生儿Fc受体，这是一种负责阻止IgG抗体在体内被降解、从而延长其半衰期的关键蛋白。通过竞争性抑制，罗泽利昔珠单阻断了FcRn与致病性IgG抗体的结合，使得这些异常的IgG抗体无法被回收利用，而是被导向溶酶体进行降解。这种机制能快速、显著地降低患者血清中总的和致病性的IgG水平（最高可达78%），从源头上减轻其对神经肌肉接头的攻击，且不影响IgM、IgA等其他免疫球蛋白的水平，实现了精准靶向。
3：关键临床数据与疗效：来看看它的“亮眼成绩单”！
其疗效得到关键III期MycarinG研究（一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验）的支持。该研究结果显示，从基线到第43天，与安慰剂组（MG-ADL评分改善-0.78分）相比，罗泽利昔珠单抗7mg/kg组和10mg/kg组患者的MG-ADL评分分别显著改善了-3.37分和-3.40分。在MuSK抗体阳性的患者亚组中，疗效尤为突出，7mg/kg组MG-ADL评分改善了-7.28分，而安慰剂组则恶化了+2.28分。此外，定量重症肌无力量表（QMG）评分也显示出显著改善（两个治疗组分别改善-5.40分和-6.70分，安慰剂组为-1.92分）。研究表明，药物起效迅速，最早在第8天即可观察到IgG水平的显著下降和临床症状的改善。
4：关键临床研究设计与人群特征：一场全国顶尖医院的“协同作战”！
当前正在招募的MG0033研究是一项在中国全身型重症肌无力成人受试者中评估罗泽利昔珠单抗有效性和安全性的开放性、前瞻性、单臂IV期临床研究。该研究由复旦大学附属华山医院牵头，联合全国约10家中心（如福建医科大学附属协和医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院等）共同开展，计划在全国招募约40例患者。计划入组的患者基线特征明确：1. 疾病诊断与分型：确诊为全身型重症肌无力，MGFA临床分型为II-IV类，且血清AChR-Ab阳性或MuSK-Ab阳性；2. 疾病活动度：非眼部症状的MG-ADL评分至少为3分，同时QMG评分至少为11分。
5：入排标准：对号入座，您是我们寻找的“有缘人”吗？
核心纳入标准包括：
- 年龄与基本状况：为年满18周岁的男性或女性，体重≥35kg，且未怀孕或无备孕计划。
- 诊断与病情：确诊为全身型重症肌无力（MGFA II-IV类），且为AChR-Ab或MuSK-Ab阳性。
- 治疗需求：经研究者评估需要额外治疗。
核心排除标准主要涉及：
- 本研究为上市后研究，主要排除标准可能包括对药物成分过敏、存在严重未控制的感染或合并其他严重疾病不适合参与临床试验等情形。最终资格由研究医生根据全面的医学评估确定。
